Une étude rétrospective met en évidence l’efficacité à long terme de la mexilétine dans les canalopathies musculaires.
La mexilétine est un agent bloquant du canal sodium qui diminue l’importance de la myotonie. Dans les canalopathies musculaires, l’efficacité de la mexilétine sur
la myotonie a été démontrée à court-terme. En revanche, ses effets à long-terme sont mal connus. C’est pourquoi une équipe anglaise a réalisé une étude rétrospective chez 63 patients atteints de canalopathie (40 présentant une mutation dans le gène CLCN1, 23 dans le gène SCN4A dont 2 avec également une mutation dans le gène CLCN1) sous mexilétine. L’efficacité de la méxilétine sur la myotonie était évaluée par les patients (efficace, partiellement efficace, inefficace).
Les résultats ont été publiés en décembre 2015. Avec un recul moyen de 4,8 ans (de 6 mois à 18 ans), ni évènement indésirable grave, ni modification significative du rythme cardiaque à l’électrocardiogramme ne sont apparus. Près de la moitié des patients n’a rapporté aucun effet secondaire. Plus d’un tiers s’est plaint de difficultés digestives fonctionnelles. Huit des onze patients (72%) qui ont arrêté la méxilétine du fait de son inefficacité ou de ses effets secondaires, l’ont trouvé efficace et supportable lors d’une deuxième tentative.
La dose de mexilétine nécessaire aux patients avec une mutation dans le gène CLCN1 était significativement plus forte que celle nécessaire à ceux présentant une mutation dans le gène SNC4A. Douze patients ont toutefois trouvé le traitement par mexilétine inefficace.
Les auteurs concluent à la bonne tolérance de la méxilétine à long terme et soulignent la nécessité d’augmenter progressivement les doses de méxilétine lors de la mise en route du traitement et de l’accompagner d’un traitement anti-dyspeptique.
Long-term Safety and Efficacy of Mexiletine for Patients With Skeletal Muscle Channelopathies.
Suetterlin KJ, Bugiardini E, Kaski JP, Morrow JM, Matthews E, Hanna MG, Fialho D.
JAMA Neurol. 2015 Dec 1;72(12):1531-3. doi: 10.1001/jamaneurol.2015.2338.
