Mise en évidence de l’effet positif de l’halofuginone sur la survie des cellules satellites dans la myopathie de Duchenne et la dysferlinopathie.
L’halofuginone est un composé dérivé d’une plante chinoise qui inhibe la fibrose et l’inflammation dans différentes dystrophies musculaires.
Dans un article publié en octobre 2015, une équipe israélienne rapporte les effets de l’halofuginone dans des souris modèles d’une part de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), qui est une maladie à début précoce, avec une fibrose sévère, et d’autre part de dysferlinopathie, qui est une maladie à début tardif, avec une fibrose modérée. L’halofuginone favorise l’activation et la survie des cellules satellites, cellules essentielles pour régénérer le muscle en cas de lésion. Ainsi, en plus d’être un composé anti-fibrotique, l’halofuginone agit directement sur les cellules satellites, quel que soit le type de dystrophie musculaire.
A noter que la société Akashi Therapeutics a développé un candidat-médicament dérivé de l’halofuginone : le HT-100. Celui-ci est en cours d’étude aux États-Unis dans deux essais cliniques dans la DMD, l’un de phase I/II chez 54 participants atteints de DMD et l’autre de phase II chez 30 participants atteints de DMD.
Halofuginone promotes satellite cell activation and survival in muscular dystrophies.
Barzilai-Tutsch H, Bodanovsky A, Maimon H, Pines M, Halevy O.
Biochim Biophys Acta., 2015 (Oct).
