Un essai international (dont la France est partie prenante) vient de démarrer pour confirmer l’intérêt du candidat-médicament PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.
La société Pharnext a développé un candidat-médicament, le PXT3003, qui pourrait corriger spécifiquement les anomalies des nerfs périphériques rencontrées dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A). Le PXT3003 a déjà fait l’objet d’un premier essai de phase II auprès de 80 personnes atteintes de CMT1A. Il avait montré une bonne tolérance du candidat-médicament et une amélioration de certains paramètres fonctionnels et électrophysiologiques après un an de traitement avec la dose la plus forte testée.
Un essai en cours
Un nouvel essai de phase III sur un plus grand nombre de sujets vient de démarrer, en France et dans 6 autres pays, pour confirmer la sécurité d’utilisation et évaluer l’efficacité du PXT3003 dans la CMT1A. Afin de pouvoir conclure sur le degré d’efficacité du candidat-médicament, 300 personnes atteintes de CMT1A participeront à cet essai, d’une durée de 15 mois, suivi d’une étude d’extension de 9 mois au cours de laquelle tous les sujets recevront du PXT3003.
6 centres en France
L’essai se déroule dans plus de 20 centres différents dans le monde, dont 6 en France :
– CHU la Timone, Marseille (Pr S. Attarian)
– Hôpital Dupuytren, Limoges (Pr L. Magy)
– CHU Lyon Sud (Dr PM. Gonnaud)
– Hôtel Dieu, CHU de Nantes (Pr Y. Péréon)
– Hôpital R. Salengro, CHU de Lille ( Dr M. Preudhomme)
– Hôpital Kremlin Bicêtre, Paris (Pr D. Adams)
Les personnes intéressées par cet essai et qui souhaitent se porter candidates doivent répondre à un certain nombre de critères et d’obligations liés au protocole de l’essai (afin de garantir des conclusions valides et fiables). Parmi les principaux critères, il faut être atteint d’une forme de CMT de type 1A (avec confirmation génétique d’une duplication sur le chromosome 17) et âgé de 16 à 65 ans.
> Plus d’informations sur le protocole de l’essai sont disponibles sur la page « Essai PXT3003 dans la CMT1A » ou sur le site d’OrphanDev.
> Pour tout renseignement ou si vous souhaitez participer à cet essai en tant que patient, vous pouvez appeler le numéro de téléphone unique +33 (0)4 91 32 41 65 ou envoyer un courrier électronique à l’adresse mail dédiée pleocmt@orphan-dev.org (merci d’indiquer vos coordonnées).
Les étapes du développement du PXT3003
Le réseau biologique perturbé dans la maladie de CMT1A a été étudié par la société Pharnext selon une nouvelle approche qui a permis d’identifier les potentielles cibles biologiques.
Entre 2009 et 2010, avec le soutien financier de l’AFM-Téléthon, Pharnext a testé des molécules candidates ciblant ce réseau chez des rats, aboutissant à la sélection d’une combinaison de 3 composés, appelée PXT3003. Il s’agit du premier candidat-médicament développé par Pharnext, conçu grâce à la Pléothérapie.
Dès 2010, le premier essai de phase II chez l’homme démarre en France pour évaluer le PXT3003 chez 80 personnes atteintes de CMT1A. En 2014, les résultats de cet essai sont publiés. Si le PXT3003 semble efficace et bien toléré, un deuxième essai de confirmation sur un plus grand nombre de sujets et sur une durée plus longue est nécessaire pour préciser son degré d’efficacité pour soigner la CMT1A.
En 2014, l’Agence Européenne des Médicaments et la Food and Drug Administration (aux États-Unis) ont accordé chacune le statut de médicament orphelin au PXT3003 dans le traitement de la CMT1A. Cette désignation s’applique à des « candidats-médicaments » (qui n’ont pas encore fait leur preuve d’efficacité) dans les maladies rares, dans le but de faciliter les différentes étapes de leur développement clinique. Les deux agences ont aussi contribué au design de la nouvelle étude et en ont validé les grandes lignes.
