La myopathie de Duchenne (DMD) est la plus fréquente des maladies neuromusculaires chez l’enfant. Elle se traduit par un déficit musculaire proximal progressif compliqué d’une atteinte des muscles cardiaque et respiratoires. L’arrivée récente d’interventions thérapeutiques susceptibles de modifier l’histoire naturelle de la maladie fait se poser beaucoup de questions, tant aux médecins et thérapeutes qu’aux patients eux-mêmes et aux personnes les prenant en charge au quotidien (parents, aidants…). L’agence américaine du médicament (FDA pour Food and Drug Administration) essaie d’appréhender le phénomène en lien étroit avec les associations de patients.
Dans un article publié en 2015, des spécialistes de santé publique associés à l’association américaine Duchenne Parent Project, posent les bases méthodologiques de l’appréciation par les soignants de leur intérêt pour telle ou telle thérapie en fonction des objectifs attendus (par exemple, un gain de deux ans d’espérance de vie, une stabilisation des symptômes ou au contraire un risque de complications cardiaques ou une perte d’appétit). Les deux méthodes utilisées dans cette approche bénéfice-risque (analyse conjointe et échelle oui/non) se sont avérées comparables. Les résultats de telles enquêtes renseignent utilement les décideurs de la FDA quant à la pertinence de certains traitements. La prolongation de la vie et la stabilisation du processus évolutif sont les deux items qui reviennent le plus souvent.
Caregiver preferences for emerging duchenne muscular dystrophy treatments: a comparison of best-worst scaling and conjoint analysis.
Hollin IL, Peay HL, Bridges JF.
Patient. 2015. 8(1) : 19-27.
